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近日，六年前獲批的韓國第一個干細胞治療藥物HeartiCellgram-AMI面臨著即將到來的復審，能否通過此次復審制藥業(yè)都在瞻望。HeartiCellgram-AMI是一款由韓國FCB-Pharmicell公司研發(fā)的用于治療心肌梗死的干細胞藥物，在2011年得到韓國FDA審批，但韓國FDA在批準該藥物上市時對其附加了條件，要求其在上市后6年中治療病例超過600。此種監(jiān)管方法不僅能促使研發(fā)企業(yè)通過銷售干細胞藥物獲得臨床試驗所需的現(xiàn)金，而且可以讓無藥可治的患者有機會接觸新型療法以延緩生命。但是，復審的結(jié)果最終如何，讓我們拭目以待。
依據(jù)相關(guān)規(guī)定，F(xiàn)CB-Pharmicell公司應該在今年六月底上交相應的數(shù)據(jù)。然而，對于FCB-Pharmicell公司來說，這是一項十分艱難的任務。因此，F(xiàn)CB-Pharmicell公司跟韓國FDA提出希望可以將再審要求的治療病例數(shù)量降低到60，但在今年3月份舉行的韓國FDA制藥事物理事會會議上該提議遭到了否決。這也讓制藥行業(yè)開始擔心Hearticellgram-AMI最終能否通過再審。因為它是韓國首個批準的干細胞藥物，對整個行業(yè)來說具有標桿意義，韓國FDA很可能會考慮降低標準，讓其有機會通過再審。
急性心肌梗塞
心肌梗死一直是人類病患潛藏的“死亡殺手”，是人類健康的威脅，尤其是在老年中發(fā)病率最高。它是由于部分心肌的血液循環(huán)突然中斷，心肌因無法得到足夠的氧氣而出現(xiàn)損傷形成的。
據(jù)數(shù)據(jù)顯示，心肌梗死在歐美最為常見，每年約有150萬人發(fā)生心肌梗死。在發(fā)展中國家，心肌梗死也是最大的死亡原因之一，同時急性心肌梗塞也是冠心癥中最為嚴重的疾病。我國近年來也呈明顯上升趨勢，每年新發(fā)至少50萬，現(xiàn)存患者至少200萬。
發(fā)生心肌梗塞一般是因為供應血液到心臟的冠狀血管因白血球或脂質(zhì)造成的易損斑塊而堵塞。另外，心肌耗氧量劇烈增加或冠狀動脈痙攣也可誘發(fā)急性心肌梗死。由于心肌梗塞發(fā)病癥狀并不明顯，傳統(tǒng)的治療方式則更要講求時效性，科學家一直想找到一種新型治療手段救治心肌梗死患者。之后通過研究發(fā)現(xiàn)，成體干細胞具有無限分裂或自我更新的能力，具有從幾個細胞再生出整個器官的潛力，能夠激活心肌細胞，讓心肌梗死患者重新恢復活力。
成體干細胞
成體干細胞是未分化的細胞，發(fā)育后在整個身體中發(fā)現(xiàn)，通過細胞分裂而增殖用以補充垂死細胞并再生受損的組織。更為準確地名稱是"體細胞干細胞"，它們通常在幼體（兒童）比在成年動物和人體中更豐富。
其獲取途徑也相對容易，理論上，成體干細胞致瘤風險也很低，還具有多向分化的潛能。與胚胎干細胞不同，成體干細胞在研究和治療中的使用不被認為是有爭議的，因為它們來自成人組織樣品，而不是指定用于科學研究的人類胚胎。
在心肌疾病治療方面，成體干細胞治療通過在受損傷心臟中產(chǎn)生新的功能性心肌細胞來修復受損心肌，治療心力衰竭, 恢復患者心臟功能。
Hearticellgram-AMI的研發(fā)上市歷程
在干細胞研究這片先進生物領(lǐng)域，韓國曾經(jīng)占據(jù)著世界領(lǐng)先的地位。然而在2005年，黃禹錫，一個專門從事干細胞研究的著名科學家的學術(shù)造假丑聞爆發(fā)，使得韓國在國際干細胞研究領(lǐng)域的聲譽受到了巨大影響，韓國也因此凍結(jié)了全部的干細胞研究。
而FCB-Pharmicell公司為攻克長期困擾人類的疑難疾病，一直致力于干細胞治療劑的開發(fā)。憑借其不懈的努力和對干細胞研究傾注的熱情，在全世界率先成功開發(fā)出了干細胞治療劑，該干細胞藥物項目開始于2004年，在黃禹錫事發(fā)后韓國為了避免重蹈覆轍，對項目的進展進行了嚴格監(jiān)控。時隔5年，韓國食品藥品管理局準許FCB-Pharmicell公司開發(fā)的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI并且自7月1日起投放市場銷售。
此次獲準上市的藥物使用的是基于成體干細胞的研究所得出的技術(shù)成果。據(jù)FCB-Pharmicell公司提供的信息，Hearticellgram-AMI可以再生受損細胞，恢復心臟功能。此前，美國和德國等國家也已經(jīng)進行了用成體干細胞技術(shù)治療疾病的有關(guān)實驗，但韓國將干細胞藥物正式推向市場在國際上尚屬首例。它的問世不僅標志著世界首例干細胞治療藥物在韓國正式誕生，也意味著韓國朝著恢復干細胞研究領(lǐng)域的領(lǐng)導者地位又邁出了關(guān)鍵的一步。
Hearticellgram-AMI治療效果
干細胞獲準用于急性心肌梗死治療主要是基于6年的臨床試驗及干細胞治療心肌梗死臨床治療效果。研究發(fā)現(xiàn)，干細胞移植6個月后，患者左室射血分數(shù)改善6%。密歇根大學的心臟病專家馬克拉塞爾認為，左室射血分數(shù)改善6%，患者可達到最大程度的改善。
開發(fā)這款新藥的韓國FCB-Pharmicell公司表示，他們希望能獲得國際同行的獨立評審，以增加這款產(chǎn)品的可信度。
但Hearticellgram-AMI目前每次注射的費用是1800萬韓元（相當于10萬人民幣），且不在醫(yī)保報銷范圍。這在一定程度上也影響了接受治療的病人數(shù)量。
由此可見，認知度低、費用高是干細胞治療藥物上市受阻的關(guān)鍵，也是目前世界干細胞研究領(lǐng)域的一大難題。韓國首個干細胞藥物上市問題引發(fā)全世界干細胞研究領(lǐng)域范圍內(nèi)思考，同時也為將來更多的干細胞藥物上市帶來借鑒和依據(jù)。
