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今日，業(yè)內(nèi)傳來一條重磅消息：武田（Takeda）與京都大學（Kyoto University）宣布，一款創(chuàng)新的CAR-T療法已由學術(shù)界走向產(chǎn)業(yè)界，交由武田進行臨床開發(fā)。值得注意的是，這是一款利用曾斬獲諾獎的“誘導多能干細胞技術(shù)”開發(fā)的CAR-T療法，它有望為細胞療法領(lǐng)域帶來變革。
CAR-T療法是近年來興起的一類新型細胞免疫療法。它的原理是從患者體內(nèi)分離出免疫T細胞，在體外經(jīng)過基因改造和增殖，再輸注回患者體內(nèi)，對癌細胞進行殺傷。然而由于這一生產(chǎn)方法需要“個體定制”，因此無論是時間成本還是金錢成本，都居高不下。為了減少患者們等待的時間，并降低他們的治療負擔，業(yè)內(nèi)不少企業(yè)正在開發(fā)“通用型”CAR-T療法，可以省去繁瑣的生產(chǎn)工藝，隨需隨用。
在諸多策略中，來自京都大學的科學家們想到了“誘導多能干細胞”（iPSC）的方法。京都大學是全球ipsC的中心之一，2012年共享諾貝爾生理學或醫(yī)學獎的山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授便任教于此。2015年，武田與京都大學達成協(xié)議，提供了200億日元（約12.7億人民幣）的研究經(jīng)費，開啟合作項目。該項目由山中伸彌教授教授領(lǐng)導，多位干細胞領(lǐng)域的專家參與。根據(jù)協(xié)議，科學家們將在武田湘南健康創(chuàng)新園區(qū)探索干細胞在免疫腫瘤學、心臟病、以及糖尿病等領(lǐng)域的潛在應用。
本次基于ipsC技術(shù)誕生的CAR-T療法（縮寫為iCART）就是這一合作的結(jié)晶。這款療法由金子新（Shin Kaneko）教授團隊開發(fā)。它使用一種誘導多能干細胞庫，來創(chuàng)造“通用”的CAR-T療法，且這些療法可以根據(jù)不同患者的需求進行微調(diào)。今日的新聞稿指出，其有望通過一個主要的細胞庫，產(chǎn)生大量的同源細胞進行治療。相比第一代CAR-T，它有望減少成本。在臨床前的體內(nèi)實驗中，靶向CD19的這種“干細胞CAR-T療法”展現(xiàn)出了強力的抗腫瘤活性。
“iCART項目彰顯了合作的價值。我們能將ipsC技術(shù)應用于新藥發(fā)現(xiàn)的新方法，也可以搭建橋梁，將充滿希望的項目轉(zhuǎn)交給武田，加速臨床開發(fā)與應用?！鄙街猩鞆浗淌谡f道。
“今日，我們與山中伸彌教授，金子新教授，以及京都大學ips細胞研究所的同僚們共慶首個合作的細胞療法項目轉(zhuǎn)交給武田進行臨床開發(fā)，”武田的研發(fā)總裁Andy Plump博士說道：“iCART項目彰顯了我們的承諾，即通過我們的細胞療法轉(zhuǎn)化引擎，將突破性的下一代CAR-T療法帶給患者。武田目前有12個CAR-T療法開發(fā)項目，包括iCART在內(nèi)，5款療法將在2021年開啟首個人體試驗?！?/p>
我們期待新型的CAR-T療法能改變病患的治療，讓他們的疾病能更快得到控制。
